アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター作製

脳指向性ベクターCereAAV™のカニクイザルにおける遺伝子導入、および遺伝子導入効率の高い改変体の開発

American Society of Gene & Cell Therapy 27th Annual Meeting(第27回米国遺伝子細胞治療学会学術集会, 会期:2024年5月7日~11日)にてポスター発表を行いました。

タイトル:Characterization of Brain Targeting CereAAV Gene Transduction in Cynomolgus Macaque and Further Improvement of Gene Delivery Capability by Amino Acid Substitutions

概要:脳指向性AAVベクターとしてCereAAVを開発しました。本発表では、CereAAVを静脈内投与することにより、カニクイザルの脳にAAV9よりも高効率に遺伝子導入することが可能であること、さらにCereAAVにアミノ酸変異を加えたCereAAV.YNのマウスへの静脈内投与ではAAV9の約240倍高い脳への遺伝子導入が可能であり、遺伝子導入ベクターとして有用であることを示しました。

ASGCT2024 CereAAV発表ポスター


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