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AAVpro® CRISPR/SaCas9 Helper Free System (AAV2)

参考文献

SaCas9を用いたアデノ随伴ウイルスベクターにより、マウスの肝臓のコレステロールを制御する遺伝子(Psck9)を標的としたゲノム編集を行った例
Ran, F.A. et al. (2015) In vivo. genome editing using Staphylococcus aureus Cas9. : Nature.(2015) ;520(7546),186-191.

SaCas9を用いたアデノ随伴ウイルスベクターによるゲノム編集により、筋ジストロフィーモデルマウス(mdx mouse)前脛骨筋のジストロフィン遺伝子のexon23を除去(exon skipping)した例
C.E.Nelson et al. (2016) In vivo genome editing improves muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. :Science(2016) ;351,403(6271) ,403-407.

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